Sarepta Hisseleri %40 Düşüş Yaşadı: Gen Tedavisi Risk Altında

Sarepta Therapeutics hisseleri, onaylı gen tedavisi tedavisinin geleceği risk altına girmesiyle birlikte Cuma günü %30’dan fazla bir düşüş yaşadı.

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), şirketten Elevidys tedavisinin tüm gönderimlerini gönüllü olarak durdurmasını isteyecek. Konuyla ilgili bilgi sahibi bir kişi, CNBC’ye bu durumu aktardı.

Sarepta, FDA’dan henüz bir yanıt almadığını belirtti.

FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg News ile yaptığı bir röportajda, ajansın şirketin gen terapisinin piyasada kalıp kalmayacağını değerlendirdiğini söyledi.

FDA, Elevidys ile bağlantılı iki hasta ölümü üzerine soruşturma yürütüyor. Elevidys, Sarepta’nın toplam net ürün gelirinin %50’sinden fazlasını oluşturuyor. Şirket ayrıca, farklı bir deneysel gen terapisinin neden olduğu üçüncü bir ölüm bildirdi.

Elevidys, onaylanmadan önce bile tartışmalara neden olmuştu. Bu gen tedavisi, Duchenne kas distrofisi olan bireylerde fayda sağlayıp sağlayamayacağını net bir şekilde kanıtlayamadı. Bu hastalık, zamanla kas fonksiyonunu azaltarak hastaların yürüyemez hale gelmesine ve çoğunluğunun 20’li yaşlarının başında hayatını kaybetmesine yol açıyor.

2023 yılında FDA, Elevidys’e yalnızca 4 ve 5 yaş arasındaki hastalar için koşullu onay vermişti. Bu grup, klinik denemelerde en fazla faydayı görenlerdi. Ertesi yıl, ajans tedaviye 4 yaş ve üzerindeki yürüyebilen hastalar için tam onay verirken, yürüyemeyen hastalar için hızlandırılmış onay sağladı. İkinci karar özellikle tartışmalıydı çünkü Elevidys’in hastalığı bu kadar ilerlemiş bireylerde işe yarayabileceğine dair daha az kanıt vardı.

Ayrıca, Elevidys, bir Faz 3 denemesinde hedeflerini karşılayamadı, ancak şirket, ilacın çalışmada diğer metrikler açısından umut verici olduğunu savundu. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin o zamanki başkanı Peter Marks, Sarepta’nın değerlendirmesini kabul ederek FDA personelinin kararını göz ardı etti.

Bu yılın başlarında, Sarepta, Elevidys aldıktan sonra iki ergen çocuğun karaciğer yetmezliğinden öldüğünü açıkladı. Ayrıca, bu hafta, Sarepta’nın başka bir gen terapisi için yapılan bir Faz 1 denemesinde başka bir kişinin öldüğüne dair raporlar ortaya çıktı.

Her iki tedavi farklı olsa da, aynı uygulama yöntemini paylaşıyor ve bu durum Elevidys etrafındaki güvenlik endişelerini artırıyor. Elevidys’in güvenlik riskleri, belirsiz yararları göz önüne alındığında özellikle önemlidir, diyor BMO analisti Kostas Biliouris.

Örneğin, Novartis’in spinal kas atrofisi için geliştirdiği gen tedavisi Zolgensma da karaciğer toksisitesi ve ölüme neden oldu, ancak bu tedavinin yararı açıktır.

Biliouris, “Bu yüzden buradaki ölümler, örneğin Zolgensma ile kıyaslandığında çok daha fazla önem taşıyor” dedi.

Novartis gibi büyük bir şirket için Zolgensma, birçok ilaçtan sadece biri. Ancak Sarepta için Elevidys her şey.

Yönetim, bu hafta yatırımcılara, tedavi yalnızca hala yürüyebilen hastaları tedavi edebilse bile, bu grupta ölüm bildirilmediği için tedavinin yılda en az 500 milyon dolar kazandırması gerektiğini temin etmeye çalıştı. Sarepta, geçen ay, Elevidys’in artık yürüyemeyen hastalara gönderimini durdurdu ve tedaviyi daha güvenli bir şekilde uygulamanın yollarını araştırıyor.

Şu anda yatırımcıların en büyük kaygısı, FDA’nın ilacı geri çekip çekmeyeceği. Şirketin hisseleri bu yıl %87’den fazla düştü.

Biliouris, “Eğer FDA Elevidys’i piyasadan çeker ise, Sarepta’nın işi biter” dedi.

Jennifer Handt, 2020’nin sonlarında Duchenne kas distrofisi tanısı alan oğlunun başka bir tedavi seçeneği olmamasının “yıkıcı” olduğunu söyledi.

Oğlu Charlie, 2022’de Sarepta’nın geç aşama denemesi kapsamında Elevidys ile tedavi edildi ve 6 ile 12 ay arasında dayanıklılık ve daha akıcı hareketler gibi iyileşmeler gözlemledi. İlaç ayrıca, çocukların otururken ya da yatarken kalkarken zorluk çekmesine neden olan Gowers işareti adı verilen bir semptomu da hafifletti.

Jennifer, oğlunun dozundan üç yıl sonra “tamamen stabil” olduğunu belirtti. Charlie’nin denemeye katılmadan önce karaciğer toksisitesi risklerini bildiğini de sözlerine ekledi.

“Risk almama lüksümüz yok,” diyen Handt, “Bu hastalığı daha önce yaşayan aileler, bir seçenekleri olsaydı her şeyi göze alırlardı, hatta riskleri bile” dedi.

“Her ailenin bu ilaçla bu sıçramayı yapma seçeneğine sahip olması gerekiyor ve potansiyel faydaları görebilmeleri için” diye ekledi.