Sarepta Hisseleri %40 Değer Kaybetti: Gen Terapisi Tehlikede

Sarepta Therapeutics CEO’su Douglas Ingram, 5 Aralık 2023 tarihinde New York’taki Forbes Sağlık Zirvesi’nde konuştu.

Sarepta Therapeutics hisseleri, onaylı gen terapisi tedavisinin geleceğinin risk altında olduğu endişeleriyle Cuma günü %30’dan fazla değer kaybetti. FDA’nın, şirketten Elevidys tedavisinin tüm gönderimlerini gönüllü olarak durdurmasını talep edeceği bildirildi. Sarepta, FDA’dan herhangi bir bildirim almadığını açıkladı.

FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg News ile yaptığı bir röportajda, şirketin gen terapisinin piyasada kalıp kalmayacağını değerlendirdiklerini belirtti. Elevidys ile bağlantılı iki hasta ölümü üzerine devam eden bir soruşturma mevcut. Bu tedavi, Sarepta’nın toplam net ürün gelirinin yarısından fazlasını oluşturuyor. Şirket ayrıca, farklı bir deneysel gen terapisi nedeniyle üçüncü bir ölüm bildirdi.

Elevidys, onaylanmadan önce bile tartışmaların merkezinde yer alıyordu. Bu gen terapisi, Duchenne kas dystrofisi olan bireyler için fayda sağlayıp sağlayamayacağını henüz net bir şekilde kanıtlayamadı. Bu hastalık, zamanla kas fonksiyonunu azaltarak, hastaların yürüyüş yetisini kaybetmesine ve çoğunluğunun 20’li yaşlarının başında hayatını kaybetmesine neden oluyor. FDA, 2023 yılında Elevidys’e, klinik denemelerde en fazla fayda gören 4-5 yaş aralığındaki hastalar için koşullu onay vermişti.

Sonraki yıl, ajans tedaviye 4 yaşından büyük, hala yürüyebilen hastalar için tam onay ve artık yürüyemeyen 4 yaş ve üstü hastalar için hızlandırılmış onay verdi. İkinci karar özellikle tartışmalıydı çünkü Elevidys’in hastalığı çok ilerlemiş olan bireylere yardımcı olabileceğine dair daha az kanıt vardı.

Elevidys, bir Faz 3 denemesinde hedeflerini karşılayamadı, ancak şirket, ilacın çalışmanın diğer metriklerinde umut verici olduğunu savundu. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin o zamanki başkanı Peter Marks, Sarepta’nın değerlendirmesine katılarak, FDA personelinin kararını bozarak Elevidys’in onayını genişletti.

Bu yılın başlarında, Sarepta, Elevidys’i alan iki ergen çocuğun karaciğer yetmezliğinden öldüğünü açıkladı. Bu hafta, Sarepta’nın farklı bir hastalık için başka bir gen terapisinde bir kişinin öldüğüne dair raporlar ortaya çıktı. Her ne kadar bu iki terapi farklı olsa da, aynı taşıma yöntemini paylaşmaları, Elevidys etrafındaki güvenlik endişelerini artırıyor. Elevidys’in güvenlik riskleri, belirsiz faydalar göz önüne alındığında özellikle önem taşıyor.

Örneğin, Novartis’in spinal kas atrofisi için geliştirdiği gen terapisi Zolgensma da karaciğer toksisitesi ve ölüme neden olmuştur; ancak bu tedavinin faydası açıktır. BMO analisti Kostas Biliouris, “İşte bu yüzden buradaki ölümler, örneğin Zolgensma’ya göre bu kadar önemli,” dedi. Zolgensma, Novartis gibi büyük bir şirket için sadece bir ilaçtır; ancak Sarepta için Elevidys her şeydir.

Şirket yöneticileri bu hafta, yalnızca hala yürüyebilen hastaları tedavi edebilse bile, bu tedavinin yılda en az 500 milyon dolar kazandırması gerektiğini yatırımcılara güvence vermeye çalıştı. Sarepta, geçen ay, yürüyemeyen hastalara Elevidys göndermeyi durdurdu ve tedaviyi daha güvenli bir şekilde uygulamanın yollarını araştırıyor. Yatırımcıların şu anki en büyük kaygısı, FDA’nın ilacı geri çekip çekmeyeceği. Şirketin hisseleri bu yıl %87’den fazla değer kaybetti. Biliouris, “Eğer FDA Elevidys’i piyasadan çekerse, Sarepta sona erer,” dedi.

2020’nin sonlarında Duchenne kas dystrofisi teşhisi konulan Jennifer Handt, Elevidys’in gönderimlerinin durdurulmasının diğer hastalar için bir tedavi seçeneği olmayacağını söyleyerek “kalp kırıcı” olduğunu ifade etti. Oğlu Charlie, 2022 yılında Sarepta’nın geç aşama denemesi kapsamında Elevidys ile tedavi edildi ve 6-12 ay içinde dayanıklılığında ve hareketlerinde iyileşme fark etti. İlaç, oturur pozisyondan kalkarken zorluk çeken çocuklarda görülen Gowers belirtisini de hafifletti.

Handt, oğlunun dozundan üç yıl sonra “tamamen stabil” olduğunu söyledi ve denemeye katılmadan önce karaciğer toksisitesi risklerinin farkında olduğunu belirtti. “Risk almama lüksümüz yok,” diyen Handt, “Bu hastalıkla başa çıkan aileler, bir seçenekleri olsaydı, ne olursa olsun bu riski göze alırlardı,” dedi. “Her ailenin bu ilaçla bu sıçramayı yapma ve potansiyel faydalar görme seçeneğine sahip olması gerektiğini” ekledi.