Sarepta Hisseleri %40 Değer Kaybetti: Gen Tedavisinin Geleceği Tehlikede

Sarepta Therapeutics hisseleri, onaylanmış gen tedavisi ürününün geleceğinin belirsizleşmesiyle birlikte Cuma günü %30’dan fazla değer kaybetti. Şirketin CEO’su Douglas Ingram, 5 Aralık 2023’te New York’taki Forbes Sağlık Zirvesi’nde yaptığı açıklamada, FDA‘nın Elevidys tedavisinin tüm sevkiyatlarının gönüllü olarak durdurulmasını talep edeceğini belirtti.

Sarepta, FDA’dan henüz resmi bir iletişim almadığını bildirdi. Bununla birlikte, FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg News ile yaptığı bir röportajda, şirketin gen tedavisinin piyasada kalıp kalmayacağını değerlendirdiklerini ifade etti.

FDA, Elevidys ile bağlantılı iki hasta ölümünü araştırmakta olup, bu tedavi, Sarepta’nın toplam net ürün gelirinin %50’den fazlasını oluşturuyor. Ayrıca, şirket başka bir deneysel gen tedavisiyle ilişkili üçüncü bir ölüm bildirdi.

Elevidys, onaylanmadan önce bile tartışmalara neden olmuştu. Bu tedavi, Duchenne kas distrofisi hastaları üzerinde açık bir fayda gösterememiştir; bu hastalık, zamanla kas fonksiyonunu kaybettirir.

Hastalığın ilerlemesiyle beraber hastalar yürüyüş yetilerini kaybeder ve çoğu 20’li yaşlarının başında yaşamını yitirir. Bu durum, tedaviye büyük bir ihtiyacın olduğunu ortaya koymaktadır. FDA, 2023 yılında Elevidys’e yalnızca 4-5 yaş arasındaki hastalar için koşullu onay vermişti; bu grup klinik denemelerde en fazla faydayı görenlerdi.

Bir sonraki yıl, ajans tedaviye 4 yaş ve üzeri yürüyebilen hastalar için tam onay verirken, yürüyemeyen hastalar için hızlandırılmış onay da sağladı. Ancak bu karar, hastalığın ilerlemiş olduğu bireyler için Elevidys’in faydasını gösteren daha az kanıt olduğu için özellikle tartışmalıydı.

Elevidys, bir Aşama 3 denemesinde hedeflerine ulaşamadı, ancak şirket, ilacın diğer metriklerde umut verici sonuçlar gösterdiğini savundu. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin eski başkanı Peter Marks, Sarepta’nın değerlendirmesini kabul ederek FDA personelinin itirazını geri çevirerek Elevidys’in onayını genişletti.

Bu yılın başlarında, Sarepta, Elevidys’i alan iki ergen çocuğun karaciğer yetmezliği nedeniyle hayatını kaybettiğini açıkladı. Bu hafta, Sarepta’nın başka bir gen tedavisi için yapılan Aşama 1 denemesinde bir kişinin daha öldüğüne dair raporlar ortaya çıktı.

Her ne kadar iki tedavi farklı olsa da, aynı uygulama yöntemini paylaşmaları, Elevidys ile ilgili güvenlik endişelerini artırmaktadır. Elevidys’in güvenlik riskleri, belirsiz yararları göz önüne alındığında özellikle önemlidir, diyor BMO analisti Kostas Biliouris.

Örneğin, Novartis’in spinal kas atrofisi için geliştirdiği Zolgensma, karaciğer toksisitesine ve ölüme neden olmuştur, ancak bu tedavinin yararı nettir.

Biliouris, “İşte bu yüzden burada yaşanan ölümler, Zolgensma gibi diğer durumlarda bu kadar önemli” şeklinde belirtti. Zolgensma, büyük bir şirket olan Novartis için yalnızca bir ilaçtır; ancak Sarepta için Elevidys her şeydir.

Yönetim, bu hafta yatırımcılara, eğer yalnızca hala yürüyebilen hastaları tedavi edebilecek olsalar bile, bu tedavinin yılda en az 500 milyon dolar gelir getireceğini temin etmeye çalıştı. Sarepta, geçen ay yürüyemeyen hastalara Elevidys sevkiyatlarını durdurdu ve tedavinin daha güvenli bir şekilde uygulanması için araştırmalar yapıyor.

Yatırımcıların şu anki en büyük endişesi, FDA’nın ilacı piyasadan çekip çekmeyeceği. Şirketin hisseleri bu yıl %87’den fazla değer kaybetti.

Biliouris, “Eğer FDA Elevidys’i piyasadan çeker ise, Sarepta sona erer” dedi.

Duchenne kas distrofisi tanısı konulan oğlu için tedavi seçeneği kalmamasından üzüntü duyan Jennifer Handt, Elevidys’in sevkiyatlarının durdurulması durumunda diğer hastaların da tedavi seçeneği bulamamalarının “yürek parçalayıcı” olduğunu ifade etti. Oğlu Charlie’nin 2022’de Elevidys ile tedavi edildiğini ve altı ila on iki ay içinde dayanıklılık artışı ve daha akıcı hareketler gibi iyileşmeler gözlemlediğini belirtti. Ayrıca ilacın, oturur veya yatar pozisyondan kalkarken zorluk çeken çocuklarda görülen bir belirti olan Gowers işareti gibi semptomları azalttığını vurguladı.

Handt, oğlu Charlie’nin dozdan üç yıl sonra “tamamen stabil” olduğunu belirtti. Deneme sürecine katılmadan önce karaciğer toksisitesi riskleri konusunda bilgi sahibi olduğunu da ekledi.

“Risk almadan geçinemeyiz,” diyen Handt, “Bu hastalıkla başa çıkan aileler, riskler olsa bile bir seçenek için her şeyi yaparlardı” dedi. “Her ailenin bu ilaçla bu sıçramayı yapma seçeneğine sahip olması gerekir ve potansiyel faydalar görmeleri mümkün olmalıdır” diye ekledi.