Sarepta Hisseleri %40 Değer Kaybetti: Gen Tedavisi Tehlikede

Sarepta Therapeutics Inc.’in CEO’su Douglas Ingram, 5 Aralık 2023’te New York’taki Forbes Sağlık Zirvesi’nde konuştu. Şirketin geleceği, onaylı gen tedavisi Elevidys ile ilgili belirsizlikler nedeniyle büyük bir tehlike ile karşı karşıya.

Hisseler, Cuma günü %30’dan fazla değer kaybetti ve mevcut durum yatırımcılar arasında kaygı yarattı. Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), şirketten tedavi ile ilgili tüm gönderimleri gönüllü olarak durdurmasını talep edecek.

Sarepta, FDA’dan herhangi bir iletişim almadığını belirtti. FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg ile yaptığı röportajda, şirketin gen tedavisinin piyasada kalıp kalmayacağını değerlendirdiklerini söyledi.

FDA, Elevidys ile bağlantılı iki hasta ölümü üzerine inceleme başlattı. Bu tedavi, Sarepta’nın toplam net ürün gelirinin yarısından fazlasını oluşturmaktadır. Şirket, ayrıca başka bir deneysel gen tedavisiyle bağlantılı üçüncü bir ölüm bildirdi.

Elevidys, onaylanmadan önce de tartışmalara neden olmuştu. Bu tedavi, Duchenne kas distrofisi olan hastalara net bir fayda sağlayıp sağlayamadığını kanıtlayamamıştır.

Hastalar, zamanla yürüme yeteneklerini kaybeder ve çoğu 20’li yaşlarının başında hayatını kaybeder. Bu durum, tedaviye büyük bir ihtiyaç doğurmaktadır. FDA, 2023 yılında Elevidys’e yalnızca 4-5 yaş arasındaki hastalar için koşullu onay vermişti.

Bir sonraki yıl, tedavi 4 yaş ve üzerindeki yürüyebilen hastalar için tam onay alırken, yürüyemeyen hastalar için de hızlandırılmış onay verildi. Bu son karar, hastalığı ilerlemiş olan bireylerin tedaviye daha az yanıt vereceği düşünülerek tartışmalı bir şekilde alındı.

Elevidys, bir Faz 3 denemesinde hedeflerine ulaşamadı, ancak şirket başka metriklerde umut verici sonuçlar elde ettiğini savundu. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin eski başkanı Peter Marks, Sarepta’nın değerlendirmesini destekleyerek Elevidys’in onayını genişletti.

Bu yılın başlarında, Sarepta, Elevidys aldıktan sonra karaciğer yetmezliği nedeniyle iki ergen çocuğun öldüğünü açıkladı. Ayrıca, başka bir gen tedavisinin Faz 1 denemesi sırasında başka bir kişinin hayatını kaybettiği bildirildi.

Her ne kadar iki tedavi farklı olsa da, aynı uygulama yöntemini paylaşmaları Elevidys etrafındaki güvenlik endişelerini artırıyor. Analist Kostas Biliouris, Elevidys’in güvenlik risklerinin belirsiz faydayla birlikte önemli olduğunu vurguladı.

Örneğin, Novartis’in Zolgensma adlı gen tedavisi de karaciğer toksisitesine ve ölüme neden olmuştur, ancak bu tedavinin faydası açıktır. Biliouris, “Bu nedenle buradaki ölümler Zolgensma’ya göre çok daha önemli” dedi.

Sarepta, bu hafta yatırımcıları, tedavi yalnızca yürüyebilen hastalar için kullanılabiliyorsa, bu durumda ölümler bildirilmediği için yılda en az 500 milyon dolar getireceğini söyleyerek rahatlatmaya çalıştı. Şirket, geçen ay, yürüyemeyen hastalara Elevidys göndermeyi durdurdu ve tedavinin daha güvenli bir şekilde uygulanması için araştırmalar yapıyor.

Yatırımcıların en büyük endişesi, FDA’nın ilacı piyasadan çekip çekmeyeceği. Şirketin hisseleri bu yıl %87’den fazla düştü.

Biliouris, “Eğer FDA Elevidys’i piyasadan çeker ise, Sarepta işini kaybeder” dedi.

Jennifer Handt, oğlu 2020 sonunda Duchenne kas distrofisi teşhisi aldığında, Elevidys’in gönderimlerinin durdurulmasının diğer hastalar için tedavi seçeneği olmayacağı için “kalp kırıcı” olduğunu söyledi.

Oğlu Charlie, 2022 yılında Sarepta’nın geç aşama denemesi kapsamında Elevidys ile tedavi edildi ve 6-12 ay içinde dayanıklılık ve daha akıcı hareketler gibi iyileşmeler gözlemledi. İlaç ayrıca çocukların otururken veya uzanırken kalkarken zorlandığı Gowers işaretini de hafifletti.

Jennifer, üç yıl sonra Charlie’nin “tamamen stabil” olduğunu belirtti ve denemeye katılmadan önce karaciğer toksisitesine dair riskleri bildiğini söyledi.

“Risk almama lüksümüz yok,” diyen Handt, “Bu hastalıkla daha önce mücadele eden aileler, herhangi bir seçeneği tercih ederdi, riskler olsa bile” dedi.

“Her aile, bu ilaçla bu sıçramayı yapma ve potansiyel faydalar görme seçeneğine sahip olmalıdır” diye ekledi.