Sarepta Hisseleri %40 Düşüş Yaşadı: Gen Terapisi Geleceği Tehlikede

Sarepta Therapeutics hisseleri, onaylı gen terapisi tedavisinin geleceğinin tehlikede olduğu endişeleriyle Cuma günü %30’un üzerinde bir düşüş yaşadı.

Bir kaynak, Gıda ve İlaç İdaresi’nin (FDA) şirketten, Elevidys tedavisinin tüm sevkiyatlarını gönüllü olarak durdurmasını talep edeceğini bildirdi.

Sarepta, bu konuda FDA’dan henüz bir bildirim almadığını belirtti.

FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg News ile yaptığı bir röportajda, şirketin gen terapisinin piyasada kalıp kalmaması gerektiğini değerlendirdiklerini ifade etti.

FDA, Elevidys ile bağlantılı iki hasta ölümünü incelemekte ve bu tedavi, Sarepta’nın toplam net ürün gelirinin %50’sinden fazlasını oluşturmaktadır. Şirket ayrıca farklı bir deneysel gen terapisi ile bağlantılı üçüncü bir ölüm bildirdi.

Elevidys, onaylanmadan önce bile tartışmalara neden olmuştu. Bu gen terapisi, zamanla kas fonksiyonunu kaybettiren Duchenne kas distrofisi hastası bireyler için yarar sağladığını açıkça kanıtlayabilmiş değil.

Bu hastalar, sonunda yürüme yeteneklerini kaybeder ve çoğu 20’li yaşlarının başında hayatını kaybeder. Bu durum, tedavi için büyük bir ihtiyaç olduğunu gösteriyor. FDA, 2023 yılında Elevidys’e, yalnızca 4-5 yaş aralığındaki hastalar için koşullu onay vermişti; bu grup, klinik denemelerde en fazla faydayı görenlerdi.

Bir sonraki yıl, ajans tedaviye, yürüyebilen 4 yaş ve üzerindeki hastalar için tam onay, yürüyemeyen 4 yaş ve üzerindeki hastalar için de hızlandırılmış onay verdi. İkinci karar, Elevidys’in hastalığın ilerlediği bireylere yardımcı olabileceğine dair daha az kanıt bulunduğu için oldukça tartışmalıydı.

Elevidys, 3. aşama denemesinde hedefini karşılayamadı, ancak şirket, ilacın çalışmada diğer metriklerde umut verici sonuçlar gösterdiğini savundu. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin eski başkanı Peter Marks, Sarepta’nın değerlendirmesine katılarak, Elevidys’in onayını genişletmek için FDA personelinin kararını bozdu.

Yılın başlarında, Sarepta, Elevidys’i alan iki ergen çocuğun karaciğer yetmezliğinden öldüğünü açıkladı. Bu hafta, Sarepta’nın farklı bir hastalık için başka bir gen terapisinin 1. aşama denemesi sırasında başka bir kişinin öldüğüne dair raporlar ortaya çıktı.

Her iki terapi de farklı olsa da, aynı uygulama yöntemini paylaşmaları, Elevidys etrafındaki güvenlik endişelerini artırıyor. Elevidys’in güvenlik riskleri, belirsiz faydalar göz önüne alındığında özellikle önemlidir, diyor BMO analisti Kostas Biliouris.

Örneğin, Novartis’in omurilik kas atrofisi için geliştirdiği Zolgensma ilacı da karaciğer toksisitesine ve ölüme neden olmuştur; ancak bu tedavinin faydası açıktır.

Biliouris, “İşte bu yüzden, burada yaşanan ölümler, örneğin Zolgensma’ya kıyasla bu kadar önemli,” diyor. Zolgensma, büyük bir şirket olan Novartis için sadece bir ilaçtır. Ancak Sarepta için Elevidys her şeydir.

Şirket yöneticileri, yürüyebilen hastalara, ölüm raporlarının olmadığı bir tedavi uygulansa bile, terapinin yılda en az 500 milyon dolar gelir getireceğini yatırımcılara temin etmeye çalıştı. Sarepta, geçen ay, artık yürüyemeyen hastalara Elevidys gönderimini durdurdu ve tedavinin daha güvenli bir şekilde uygulanması için araştırmalar yapıyor.

Yatırımcıların şu anda en büyük endişesi, FDA’nın ilacı piyasadan çekip çekmeyeceği. Şirketin hisseleri bu yıl %87’den fazla düştü.

Biliouris, “Eğer FDA, Elevidys’i piyasadan çeker, Sarepta bitmiştir,” diyor.

Duchenne kas distrofisi tanısı konulan Jennifer Handt, diğer hastaların Elevidys sevkiyatları durursa alternatif bir tedavi seçeneği olmayacağını belirterek, bunun “yürek parçalayıcı” olduğunu söyledi.

Oğlunun, 2022 yılında Sarepta’nın ileri aşama denemesi kapsamında Elevidys ile tedavi edildiğini ve 6-12 ay içinde dayanıklılık ve daha akıcı hareketler gibi olumlu gelişmeler gördüğünü belirtti. Ayrıca, ilacın, çocuklar için oturma veya yatma pozisyonundan kalkmada zorluk yaratan Gowers işareti olarak bilinen belirtiyi de azalttığını ifade etti.

Handt, oğlunun tedavisinden üç yıl sonra “tamamen stabil” olduğunu söyledi. Charlie’nin deneye katılmadan önce karaciğer toksisitesi riskleri hakkında bilgilendirildiğini de vurguladı.

“Risk almama lüksümüz yok,” diyen Handt, “Bu hastalıkla daha önce mücadele eden aileler, bir seçenekleri olsaydı her şeyi göze alırdı, riskler olsa bile,” dedi. “Her ailenin bu ilaç ile bu sıçramayı yapma ve potansiyel faydalar görme hakkı olmalı,” diye ekledi.