Sarepta Hisseleri %40 Değer Kaybetti: Gen Terapisi Geleceği Tehlikede

Sarepta Therapeutics Hisseleri, on Friday, %30’dan fazla değer kaybederek yatırımcıları korkuttu. Şirketin onaylı gen terapisi tedavisinin geleceği belirsizliğe sürüklendi.

Bir kaynağa göre, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Sarepta’nın Elevidys tedavisinin tüm gönderimlerini durdurmasını isteyecek.

Sarepta, FDA’dan henüz bir bildirim almadığını belirtti.

Ayrıca, FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg Haberleri’ne verdiği bir röportajda, şirketin gen terapisinin piyasada kalıp kalmayacağı konusunda değerlendirme yaptıklarını açıkladı.

FDA, Elevidys ile bağlantılı iki hasta ölümünü araştırıyor. Elevidys, Sarepta’nın toplam net ürün gelirinin yarısından fazlasını oluşturuyor. Şirket ayrıca, farklı bir deneysel gen terapisinin neden olduğu üçüncü bir ölümü de bildirdi.

Elevidys, onaylanmadan önce bile tartışmalara neden oldu. Bu gen terapisi, Duchenne kas distrofisi hastalığına sahip bireyler üzerinde net bir fayda sağlayabileceğini henüz kanıtlayamadı.

Bu hastalığa sahip bireyler, zamanla yürüme yeteneklerini kaybeder ve çoğu 20’li yaşlarının başında hayatını kaybeder, bu da tedaviye büyük bir ihtiyaç olduğunu gösteriyor. 2023’te FDA, Elevidys’e yalnızca 4 ile 5 yaş arasındaki hastalar için koşullu onay vermişti.

Bir sonraki yıl, ajans, 4 yaş ve üzeri yürüme yetisine sahip hastalar için tam onay verirken, artık yürüyemeyen hastalar için hızlandırılmış onay da verildi. Bu son karar, Elevidys’in hastalığın ilerlemiş aşamalarındaki bireylere nasıl yardımcı olabileceği konusunda daha az kanıt olduğu için özellikle tartışmalıydı.

Ek olarak, Elevidys, bir Faz 3 denemesinde hedeflerini gerçekleştiremedi. Ancak şirket, ilacın çalışmada diğer metriklerde umut verici sonuçlar gösterdiğini savundu. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin eski başkanı Peter Marks, Sarepta’nın değerlendirmesini kabul etti ve Elevidys’in onayını genişletmek için FDA personelini geri çevirdi.

Bu yılın başlarında, Sarepta, Elevidys aldıktan sonra iki ergenin karaciğer yetmezliğinden öldüğünü açıkladı. Bu hafta ise, Sarepta’nın başka bir hastalık için geliştirdiği bir gen terapisinin Faz 1 denemesinde başka bir kişinin hayatını kaybettiğine dair raporlar ortaya çıktı.

İki terapi farklı olsa da, aynı uygulama yöntemini paylaşmaları, Elevidys etrafındaki güvenlik endişelerini artırıyor. Elevidys’in güvenlik riskleri, belirsiz fayda göz önüne alındığında özellikle önem taşımaktadır, diyor BMO analisti Kostas Biliouris.

Örneğin, Novartis‘in Zolgensma gen terapisi de karaciğer toksisitesine ve ölümlere neden oldu, ancak bu tedavinin faydası açıktır.

“Bu yüzden buradaki ölümler Zolgensma’dan farklı olarak bu kadar önemli,” diyor Biliouris.

Zolgensma, Novartis gibi büyük bir firma için sadece bir ilaçtır. Ancak Sarepta için Elevidys her şey demektir.

Şirket yöneticileri bu hafta, eğer yalnızca yürüyebilen hastaları tedavi edebilirse, bu grupta ölüm raporlarının olmadığı yerlerde, tedavinin yılda en az 500 milyon dolar gelir getireceğini yatırımcılara garanti etmeye çalıştılar. Sarepta geçen ay, artık yürüyemeyen hastalar için Elevidys gönderimlerini durdurdu ve tedaviyi daha güvenli bir şekilde uygulama yollarını araştırıyor.

Yatırımcılar için şu anda en büyük endişe, FDA’nın ilacı geri çekip çekmeyeceği. Şirketin hisseleri bu yıl %87’den fazla düştü.

“Eğer FDA, Elevidys’i piyasadan çeker,” diyor, “Sarepta’nın sonu gelir.”

Jennifer Handt, oğlu 2020 sonlarında Duchenne kas distrofisi tanısı aldığında, Elevidys’in gönderimlerinin durdurulmasının diğer hastalar için kalp kırıcı olacağını söyledi.

Oğlu Charlie, 2022’de Sarepta’nın ileri aşama denemesi kapsamında Elevidys ile tedavi edildi ve 6 ila 12 ay içinde dayanıklılık ve daha akıcı hareketlerde iyileşmeler gördü. İlacın, çocukların oturdukları veya yattıkları pozisyondan kalkmalarını zorlaştıran Gowers işareti gibi belirgin bir semptomu da hafifletti.

Üç yıl sonra Charlie’nin “tamamen stabil” olduğunu belirten Handt, oğlunun denemeye katılmadan önce karaciğer toksisitesi risklerini bildiğini ekledi.

“Risk almama lüksümüz yok,” diyor Handt. “Bu hastalıkla yüzleşen aileler, bir seçenek olsaydı her şeyi göze alırdı, hatta riskleri bile.”

“Her ailenin bu ilaçla birlikte bu sıçramayı yapma seçeneğine sahip olması gerekiyor ve potansiyel faydaları görebilmesi gerekiyor,” diye ekledi.