Sarepta’nın Hisse Senetleri %40 Değer Kaybetti: Gen Terapisi Geleceği Tehlikede

Sarepta Therapeutics hisse senetleri, onaylı gen terapisi tedavisinin geleceğinin tehlikeye girmesiyle birlikte Cuma günü %30’un üzerinde değer kaybetti.

Bir kaynağın CNBC’ye verdiği bilgiye göre, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), şirketten Elevidys adlı tedavinin tüm sevkiyatlarını gönüllü olarak durdurmasını talep edecek.

Sarepta, FDA’dan herhangi bir iletişim almadığını bildirdi.

FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg News ile yaptığı bir röportajda, ajansın şirketin gen terapisinin pazarda kalıp kalmayacağını değerlendirdiğini belirtti.

FDA, Elevidys ile bağlantılı iki hasta ölümünü araştırıyor; bu tedavi, Sarepta’nın toplam net ürün gelirinin yarısından fazlasını oluşturuyor. Şirket ayrıca, başka bir deneysel gen terapisi ile bağlantılı üçüncü bir ölüm bildirdi.

Elevidys, onaylanmadan önce bile tartışmalara neden olmuştu. Bu gen terapisi, zamanla kas fonksiyonunu eriten Duchenne kas distrofisi hastaları için fayda sağladığını net bir şekilde kanıtlayamamıştı.

Bu hastalar, sonunda yürüme yetilerini kaybeder ve çoğu 20’li yaşlarının başında hayatını kaybeder; bu da tedaviye büyük bir ihtiyaç olduğunu gösteriyor. FDA, 2023 yılında Elevidys’e yalnızca 4 ila 5 yaş aralığındaki hastalar için koşullu onay vermişti.

Ertesi yıl, ajans tedaviye, hala yürüyebilen 4 yaş ve üzerindeki hastalar için tam onay verdi ve yürüyemeyen 4 yaş ve üzerindeki hastalar için hızlandırılmış onay sağladı. İkinci karar, Elevidys’in hastalığı çok ilerlemiş bireylere ne ölçüde yardımcı olabileceğine dair daha az kanıt olduğu için özellikle tartışmalıydı.

Ayrıca, Elevidys, bir Faz 3 denemesinde hedeflerini karşılayamadı; ancak şirket, ilacın çalışmada diğer ölçütlerde umut verici olduğunu savundu. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin eski başkanı Peter Marks, Sarepta’nın değerlendirmesini kabul ederek FDA personelinin kararını geri aldı.

Bu yılın başlarında, Sarepta, Elevidys’i alan iki ergenin karaciğer yetmezliğinden hayatını kaybettiğini açıkladı. Bu hafta, Sarepta’nın farklı bir hastalık için başka bir gen terapisinin Faz 1 denemesi sırasında bir kişinin öldüğüne dair raporlar ortaya çıktı.

İki terapi farklı olsa da, aynı uygulama yöntemini paylaşmaları, Elevidys etrafındaki güvenlik endişelerini artırıyor. Elevidys’in güvenlik riskleri, belirsiz faydası göz önüne alındığında özellikle önemli, diyor BMO analisti Kostas Biliouris.

Örneğin, Novartis’in spinal kas atrofisi için geliştirdiği Zolgensma da karaciğer toksisitesine ve ölüme yol açtı, ancak bu tedavinin faydası açıktır.

Biliouris, “Ölüm olaylarının burada bu kadar önemli olmasının sebebi, örneğin Zolgensma ile karşılaştırıldığında, Sarepta için Elevidys’in her şey olmasıdır” dedi.

Şirketin yöneticileri, bu hafta, Elevidys’in yalnızca hala yürüyebilen hastaları tedavi edebilmesi durumunda bile, ölüm bildirilmediği için tedavinin yılda en az 500 milyon dolar kazandıracağını yatırımcılara güvence vermeye çalıştı. Sarepta, geçen ay Elevidys’in artık yürüyemeyen hastalara sevkiyatını durdurdu ve tedavinin daha güvenli bir şekilde uygulanması için araştırmalara başladı.

Yatırımcılar için en büyük endişe, FDA’nın ilacı geri çekip çekmeyeceği. Şirketin hisseleri bu yıl %87’den fazla düştü.

Biliouris, “Eğer FDA Elevidys’i piyasadan çeker ise, Sarepta sona erer” diye belirtti.

Jennifer Handt, 2020’nin sonlarında Duchenne kas distrofisi teşhisi konulan oğlu için, Elevidys sevkiyatlarının durdurulmasının başka hastalar için “yürek parçalayıcı” olacağını ifade etti.

Oğlu Charlie, Sarepta’nın geç aşama denemesi kapsamında 2022 yılında Elevidys ile tedavi edildi ve 6 ila 12 ay içinde dayanıklılık artışı ve daha akıcı hareketler gibi iyileşmeler gözlemledi. İlaç, çocukların oturdukları veya yattıkları pozisyondan kalkarken zorluk çekmelerine neden olan Gowers işareti olarak bilinen bir belirtiyi de hafifletti.

Handt, oğlunun dozundan üç yıl sonra “tamamen stabil” olduğunu söyledi ve triala katılmadan önce karaciğer toksisitesi risklerinin farkında olduğunu belirtti.

“Risk almama lüksümüz yok,” diyen Handt, “Bu hastalığı daha önce deneyimleyen aileler, riskler olsa bile bir seçenekleri olmasını isterdi” dedi.

“Her aile, bu ilaçla bu sıçramayı yapma ve potansiyel faydaları görme seçeneğine sahip olmalıdır,” diye ekledi.