Sarepta’nın Hisseleri %40 Değer Kaybetti: Gen Terapisi Tehlikede

Sarepta Therapeutics hisseleri, Cuma günü %30’un üzerinde değer kaybı yaşayarak, onaylı gen terapisi tedavisinin geleceğinin risk altında olduğunu gösterdi. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), şirketten Elevidys tedavisinin tüm gönderimlerini gönüllü olarak durdurmasını talep etmeyi planlıyor.

Sarepta, FDA’den herhangi bir bilgi almadığını bildirdi. FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg News ile yaptığı bir röportajda, ajansın şirketin gen terapisinin piyasada kalıp kalmayacağını değerlendirdiğini belirtti.

FDA, Elevidys ile bağlantılı iki hasta ölümü üzerinde incelemeler yapıyor. Bu tedavi, Sarepta’nın toplam net ürün gelirinin yarısından fazlasını oluşturuyor. Şirket ayrıca, başka bir deneysel gen terapisi ile bağlantılı üçüncü bir ölüm bildirdi.

Elevidys, onaylanmadan önce bile tartışmalara neden olmuştu. Bu gen terapisi, Duchenne kas distrofisi olan bireyler üzerinde net bir fayda sağlayıp sağlayamadığını henüz kanıtlayamadı. Bu hastalık, zamanla kas fonksiyonunu azaltarak, hastaların yürüyebilme yetisini kaybetmesine neden oluyor ve çoğu hasta 20’li yaşlarının başında hayatını kaybediyor. Bu durum, tedaviye yönelik büyük bir ihtiyaç olduğunu gösteriyor.

2023 yılında FDA, Elevidys’e yalnızca 4 ila 5 yaşındaki hastalar için koşullu bir onay vermişti; bu grup, klinik denemelerde en fazla faydayı görenlerdi. Bir sonraki yıl, ajans tedaviye, hala yürüyebilen 4 yaş ve üstü hastalar için tam onay ve yürüyemeyen 4 yaş ve üstü hastalar için hızlandırılmış onay verdi. Bu son karar, Elevidys’in hastalığın ilerlemesi durumunda fayda sağlayacağına dair daha az kanıt olduğu için özellikle tartışmalıydı.

Üstelik, Elevidys, Faz 3 denemesinde hedeflerine ulaşamadı; ancak şirket, ilacın çalışmada başka metriklerde umut verici olduğunu savundu. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin eski başkanı Peter Marks, Sarepta’nın değerlendirmesini kabul etti ve Elevidys’in onayını genişletmek için FDA çalışanlarını aşarak onay verdi.

Bu yılın başlarında, Sarepta, Elevidys alan iki ergen çocuğun karaciğer yetmezliğinden öldüğünü açıkladı. Ayrıca, bu hafta, Sarepta’nın başka bir gen terapisi için yapılan Faz 1 denemesi sırasında başka bir kişinin öldüğüne dair raporlar ortaya çıktı.

Bu iki terapi farklı olsa da, aynı uygulama yöntemini paylaşıyor ve bu durum Elevidys etrafındaki güvenlik endişelerini artırıyor. Elevidys’in güvenlik riskleri, belirsiz faydaları göz önüne alındığında özellikle önem taşıyor. Örneğin, Novartis’in spinal kas atrofisi için geliştirdiği Zolgensma, karaciğer toksisitesine ve ölüme neden oldu; ancak bu tedavinin faydaları açıktır.

Biliouris, “Bu nedenle burada ölümler bu kadar önemli” dedi. Zolgensma, Novartis gibi büyük bir şirket için sadece bir ilaçtır. Ancak Sarepta için Elevidys her şeydir.

Yönetim, bu hafta yatırımcılara, ilacın sadece hala yürüyebilen hastaları tedavi edebilmesi durumunda bile, yıllık en az 500 milyon dolar kazandıracağına dair güvence vermeye çalıştı. Sarepta, geçen ay, ilacın artık yürüyemeyen hastalara gönderimini durdurdu ve tedavinin daha güvenli bir şekilde uygulanmasını araştırıyor.

Yatırımcıların şu anki en büyük endişesi, FDA’nın ilacı çekip çekmeyeceği. Şirketin hisseleri bu yıl %87’den fazla düştü. Biliouris, “Eğer FDA Elevidys’i piyasadan çekerse, Sarepta’nın işi biter” dedi.

Duchenne kas distrofisi teşhisi konulan oğlu için tedavi seçeneği kalmayacak olmasının “yürek parçalayıcı” olduğunu belirten Jennifer Handt, “Elevidys’in gönderimlerinin durdurulması durumunda başka seçenekleri kalmayacak” dedi. Oğlu Charlie, 2022 yılında Sarepta’nın geç evre denemesi kapsamında Elevidys ile tedavi edildi ve 6 ila 12 ay içinde dayanıklılık ve daha akıcı hareketler gibi iyileşmeler gördü. İlaç, aynı zamanda çocukların oturur veya yatar pozisyondan kalkarken zorluk çekmesine neden olan Gowers işareti adı verilen belirtiyi de hafifletti.

Handt, oğlu için aldığı dozdan üç yıl sonra “tamamen stabil” olduğunu belirtti. Charlie’nin denemeye katılmadan önce karaciğer toksisitesi risklerinin farkında olduğunu vurguladı. “Risk almamak gibi bir lüksümüz yok,” diye ekledi. “Bu hastalıkla başa çıkan aileler, bir seçenek olsaydı, riski göze alarak her şeyi yaparlardı.”

“Her aile, bu ilacı deneme ve potansiyel faydalar görme seçeneğine sahip olmalı” dedi.