Sarepta’nın Hisse Senetleri %40 Değer Kaybetti: Gen Terapisi Tehlikede mi?

Sarepta Therapeutics hisseleri, Cuma günü %30’dan fazla değer kaybı yaşayarak büyük bir düşüş yaşadı. Bu durum, şirketin onaylı gen terapisi tedavisinin geleceğinin risk altında olduğunu gösteriyor.

Bir kaynağa göre, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), şirketten Elevidys tedavisinin tüm gönderimlerini gönüllü olarak durdurmasını talep edecek.

Sarepta, FDA’dan herhangi bir iletişim almadığını belirtti.

FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg News ile yaptığı bir röportajda, şirketin gen terapisinin piyasada kalıp kalmayacağını değerlendirmenin sürdüğünü ifade etti.

FDA, Elevidys ile bağlantılı iki hasta ölümünü araştırıyor. Elevidys, Sarepta’nın toplam ürün gelirinin yarısından fazlasını oluşturuyor. Şirket ayrıca başka bir deneysel gen terapisinin neden olduğu üçüncü bir ölümü de rapor etti.

Elevidys, onaylanmadan önce bile tartışmalara neden oldu. Bu gen terapisi, zamanla kas fonksiyonunu eriten Duchenne kas distrofisi hastalarına fayda sağlayıp sağlayamayacağını net bir şekilde kanıtlayamadı.

Bu hastalar, zamanla yürüme yetilerini kaybeder ve çoğu 20’li yaşlarının başında hayatını kaybeder. Dolayısıyla, tedaviye yönelik büyük bir ihtiyaç bulunmaktadır. 2023 yılında FDA, Elevidys’e yalnızca 4-5 yaş arasındaki hastalar için koşullu onay vermişti.

Ertesi yıl, ajans tedaviye 4 yaş ve üzerindeki, hâlâ yürüyebilen hastalar için tam onay verdi ve 4 yaş ve üzerindeki, artık yürüyemeyen hastalar için hızlandırılmış onay sağladı. İkinci karar özellikle tartışmalıydı, çünkü bu aşamada Elevidys’in ilerlemiş hastalar üzerinde etkili olabileceğine dair daha az kanıt bulunmaktaydı.

Ayrıca, Elevidys, bir Faz 3 denemesinde hedefini tutturamadı. Ancak şirket, ilacın çalışmada diğer metriklerde umut verici sonuçlar gösterdiğini iddia etti. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin o zamanki başkanı Peter Marks, Sarepta’nın değerlendirmesini destekleyerek FDA personelinin kararını geçersiz kıldı.

Bu yılın başlarında, Sarepta, Elevidys aldıktan sonra iki ergenin karaciğer yetmezliğinden öldüğünü açıkladı. Bu hafta, Sarepta’nın başka bir gen terisi ile ilgili bir Faz 1 denemesi sırasında başka bir kişinin öldüğüne dair raporlar ortaya çıktı.

Her iki terapi farklı olsa da, aynı uygulama yöntemini paylaşmaları, Elevidys etrafındaki güvenlik endişelerini artırıyor. Elevidys’in güvenlik riskleri, belirsiz faydası göz önüne alındığında özellikle önemlidir, diyor BMO analisti Kostas Biliouris.

Örneğin, Novartis’in Zolgensma gen terapisi, omurilik kas atrofisi için karaciğer toksisitesi ve ölüme neden olmuştur, ancak bu tedavinin faydası açıktır.

Biliouris, “Burada ölümler bu nedenle Zolgensma örneğinde olduğu kadar önemli” diyor. Zolgensma, Novartis gibi büyük bir şirket için birçok ilaçtan sadece bir tanesi. Ancak Sarepta için Elevidys her şey.

Şirket yöneticileri, bu hafta yatırımcılara, sadece yürüyebilen hastaları tedavi edebilecek olsalar bile, burada ölüm bildirilmediği takdirde, terapinin yılda en az 500 milyon dolar kazandırabileceğini temin etmeye çalıştı. Sarepta, geçen ay Elevidys’i artık yürüyemeyen hastalara göndermeyi durdurdu ve tedaviyi daha güvenli bir şekilde uygulamanın yollarını araştırıyor.

Yatırımcılar için en büyük endişe, FDA’nın ilacı geri çekip çekmeyeceği. Şirketin hisseleri bu yıl %87’den fazla düştü.

Biliouris, “Eğer FDA Elevidys’i piyasadan çeker ise, Sarepta işini kaybeder” diyor.

Jennifer Handt, 2020 yılının sonlarında Duchenne kas distrofisi teşhisi konan oğlunun tedavi seçeneği olmadan kalmasının “yürek parçalayıcı” olduğunu ifade etti. Oğlunun 2022’de Sarepta’nın geç evre denemesi kapsamında Elevidys ile tedavi edildiğini ve 6-12 ay içinde dayanıklılık ve daha akıcı hareketler gibi iyileşmeler gözlemlediğini belirtti. Ayrıca, ilacın çocukların otururken veya uzanırken kalkmalarını zorlaştıran Gowers işareti olarak bilinen belirtiyi de azalttığını söyledi.

Oğlunun dozundan üç yıl sonra “tamamen stabil” olduğunu belirten Handt, Charlie deneye katılmadan önce karaciğer toksisitesi risklerinden haberdar olduğunu dile getirdi.

“Risk almama lüksümüz yok,” diyen Handt, “Önceki aileler, bu hastalıkla başa çıkmak için bir seçenek olsun diye her şeyi yapmaya razı olurlardı, riskler olsa bile” dedi.

“Her ailenin bu ilaçla bu atılımı yapma ve potansiyel faydalar görme seçeneğine sahip olması gerektiğini düşünüyorum” diye ekledi.