Sarepta Hisseleri %40 Değer Kaybetti: Gen Terapisinin Geleceği Tehlikede

Sarepta Therapeutics hisseleri, onaylı gen terapisi tedavisinin geleceğinin belirsizliği nedeniyle Cuma günü %30’dan fazla değer kaybetti.

Bir kaynağa göre, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), şirketten tedavi olan Elevidys‘in tüm sevkiyatlarını gönüllü olarak durdurmasını talep edecek.

Sarepta, CNBC’ye yaptığı açıklamada, FDA’dan henüz bir geri dönüş almadıklarını bildirdi.

FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg Haberleri’ne verdiği bir röportajda, ajansın şirketin gen terapisinin piyasada kalıp kalmayacağını değerlendirdiğini ifade etti.

FDA, Elevidys ile bağlantılı iki hasta ölümünü araştırıyor; bu tedavi, Sarepta’nın toplam net ürün gelirinin yarısından fazlasını oluşturuyor. Şirket ayrıca, ayrı bir deneysel gen terapisi ile bağlantılı üçüncü bir ölüm bildirdi.

Elevidys, onaylanmadan önce bile tartışmaların odağı haline gelmişti. Bu gen terapisi, Duchenne kas distrofisi olan bireylerde fayda sağladığını net bir şekilde kanıtlayamamıştır. Bu hastalık, zamanla kas fonksiyonunun zayıflamasına neden olur.

Hastalığı olan kişiler, sonunda yürüme yetisini kaybeder ve çoğu 20’li yaşlarının başında hayatını kaybeder, bu da tedaviye yönelik büyük bir ihtiyacı ortaya koymaktadır. FDA, 2023 yılında Elevidys’e, yalnızca 4 ile 5 yaş arasındaki hastalar için koşullu onay vermiştir; bu grup, klinik denemelerde en fazla faydayı görenlerdir.

Bir sonraki yıl, ajans, tedaviye, yürüyebilen 4 yaş ve üstü hastalar için tam onay ve artık yürüyemeyen 4 yaş ve üzeri hastalar için hızlandırılmış onay vermiştir. Son karar, Elevidys’in hastalığın çok ilerlemiş olduğu kişilerde fayda sağlayacağına dair daha az kanıt olduğu için özellikle tartışmalıdır.

Ayrıca, Elevidys, bir Aşama 3 denemesinde hedefini gerçekleştiremedi, ancak şirket, ilacın çalışmada diğer metriklerde umut verici olduğunu iddia etti. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin eski başkanı Peter Marks, Sarepta’nın değerlendirmesini kabul etti ve Elevidys’in onayını genişletmek için FDA personelini geçersiz kıldı.

Bu yılın başlarında, Sarepta, Elevidys alan iki ergen çocuğun karaciğer yetmezliğinden öldüğünü açıkladı. Ardından bu hafta, Sarepta’nın başka bir hastalık için geliştirdiği bir başka gen terapisinin Aşama 1 denemesinde başka bir kişinin hayatını kaybettiğine dair raporlar ortaya çıktı.

İki terapi farklıdır, ancak aynı uygulama yöntemini paylaşmaktadır; bu da Elevidys ile ilgili güvenlik endişelerini artırmaktadır. Elevidys’in güvenlik riskleri, belirsiz fayda göz önüne alındığında özellikle önemlidir, diye belirtti BMO analisti Kostas Biliouris.

Örneğin, Novartis’in spinal kas atrofisi için geliştirdiği gen terapisi Zolgensma da karaciğer toksisitesine ve ölüme neden olmuştur, ancak bu tedavinin faydası nettir.

Biliouris, “Bu nedenle burada ölümler, örneğin Zolgensma ile kıyaslandığında bu kadar önemlidir,” dedi.

Zolgensma, Novartis gibi büyük bir şirket için birçok ilaçtan yalnızca biridir. Ancak Sarepta için Elevidys her şeydir.

Yönetim kurulu, bu hafta yatırımcılara, yalnızca hala yürüyebilen hastaları tedavi edebilecek olsa bile, bu tedavinin yılda en az 500 milyon dolar gelir getirmesi gerektiğini temin etmeye çalıştı. Sarepta, geçen ay, yürüyemeyen hastalara Elevidys sevkiyatını durdurdu ve tedavinin daha güvenli bir şekilde uygulanma yolunu araştırıyor.

Yatırımcılar için en büyük endişe, FDA’nın ilacı piyasadan çekip çekmeyeceğidir, diye belirtti Biliouris. Şirketin hisseleri, bu yıl %87’den fazla değer kaybetti.

Biliouris, “Eğer FDA, Elevidys’i piyasadan çeker ise, Sarepta’nın işi biter,” dedi.

Duchenne kas distrofisi tanısı konulan oğlu için bir tedavi seçeneği bulamamanın “yürek parçalayıcı” olduğunu söyleyen Jennifer Handt, 2020’nin sonlarında bu durumu öğrendi.

Oğlu Charlie, 2022’de Sarepta’nın ileri aşama denemesi kapsamında Elevidys ile tedavi edildi ve 6-12 ay içinde dayanıklılığında ve daha akıcı hareketlerde gelişmeler fark etti. İlaç ayrıca, çocukların otururken veya yatarken kalkmakta zorluk çekmesine neden olan Gowers işareti olarak bilinen durumu da hafifletti.

Handt, oğlunun dozundan üç yıl sonra “tamamen stabil” olduğunu belirtti. Charlie’nin denemeye katılmadan önce karaciğer toksisitesi riskleri hakkında bilgi sahibi olduğunu ifade etti.

“Bizim bu riski almama lüksümüz yok,” diyen Handt, “Bu hastalıkla başa çıkan aileler, en azından bir seçenekleri olsaydı, her şeyi göze alırlardı,” diye ekledi.

“Her ailenin bu ilaçla birlikte bu riski alma seçeneğine sahip olması gerekiyor ve potansiyel faydaları görebilmeleri lazım,” diyerek sözlerini tamamladı.