Sarepta Hisseleri %40 Değer Kaybetti: Gen Terapisinin Geleceği Tehlikede

Sarepta Therapeutics hisseleri, Cuma günü %30’dan fazla değer kaybetti. Bu düşüş, şirketin onaylı gen terapisi tedavisinin geleceğinin tehlikede olduğu haberleriyle geldi.

Bir kaynağın CNBC’ye verdiği bilgiye göre, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), şirketten Elevidys tedavisinin tüm sevkiyatlarını gönüllü olarak durdurmasını talep edecek.

Sarepta ise CNBC’ye, FDA’dan henüz bir ileti almadıklarını bildirdi.

FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg News ile yaptığı bir röportajda, ajansın şirketin gen terapisinin piyasada kalıp kalmaması gerektiğini değerlendirdiğini ifade etti.

FDA, Elevidys ile bağlantılı iki hasta ölümünü araştırıyor. Bu tedavi, Sarepta’nın toplam net ürün gelirinin %50’sinden fazlasını oluşturuyor. Şirket ayrıca, başka bir deneysel gen terapisi ile ilgili üçüncü bir ölüm bildirdi.

Elevidys, onaylanmadan önce bile tartışmaların merkezindeydi. Bu gen terapisi, zamanla kas fonksiyonunu kaybettiren Duchenne kas distrofisi hastaları için yarar sağlayıp sağlayamayacağını henüz net bir şekilde kanıtlayamadı.

Bu hastalığa sahip bireyler, sonunda yürüme yeteneklerini kaybeder ve çoğu 20’li yaşlarının başında hayatını kaybeder. Dolayısıyla tedavi için büyük bir ihtiyaç söz konusudur. 2023 yılında FDA, Elevidys’e yalnızca 4-5 yaş arasındaki hastalar için şartlı onay vermişti; bu grup, klinik denemelerde en fazla faydayı görenlerdi.

Bir sonraki yıl, ajans tedaviye 4 yaş ve üzeri yürüyebilen hastalar için tam onay verdi ve 4 yaş ve üzeri yürüyemeyen hastalar için de hızlandırılmış onay sağladı. Bu son karar, Elevidys’in hastalığı çok ilerlemiş bireylere yardımcı olabileceğine dair daha az kanıt olduğu için özellikle tartışmalıydı.

Ayrıca, Elevidys, bir Faz 3 denemesinde hedeflerini karşılayamadı. Ancak şirket, ilacın çalışmanın diğer metriklerinde umut verici olduğunu iddia etti. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin eski başkanı Peter Marks, Sarepta’nın değerlendirmesine katıldı ve Elevidys’in onayını genişletme kararını FDA personeline rağmen verdi.

Bu yılın başlarında, Sarepta, Elevidys aldıktan sonra iki ergen çocuğun karaciğer yetmezliğinden hayatını kaybettiğini açıkladı. Bu hafta ise Sarepta’nın başka bir hastalık için başka bir gen terapisinin Faz 1 denemesi sırasında başka bir kişinin hayatını kaybettiğine dair raporlar ortaya çıktı.

İki terapi farklı olsa da aynı uygulama yöntemini paylaşıyor, bu da Elevidys etrafındaki güvenlik endişelerini artırıyor. Elevidys’in güvenlik riskleri, belirsiz faydası göz önüne alındığında özellikle önemli hale geliyor, diyor BMO analisti Kostas Biliouris.

Örneğin, Novartis’in omurilik kas atrofisi için geliştirdiği gen terapisi Zolgensma, karaciğer toksisitesine ve ölüme yol açmış olsa da, bu tedavinin faydası açıktır.

Biliouris, “Bu yüzden buradaki ölümler Zolgensma’ya kıyasla çok daha önemli” dedi.

Zolgensma, büyük bir şirket olan Novartis için sadece bir ilaçtır. Ancak Sarepta için Elevidys her şeydir.

Şirket yetkilileri, bu hafta yatırımcılara, eğer tedavi yalnızca hala yürüyebilen hastaları tedavi edebilecekse (ki bu grupta ölüm bildirilmemiştir), bu terapinin yılda en az 500 milyon dolar kazandıracağını temin etmeye çalıştı. Sarepta, geçen ay Elevidys’i artık yürüyemeyen hastalara sevk etmeyi durdurdu ve tedavinin daha güvenli bir şekilde uygulanması için araştırmalar yapıyor.

Yatırımcıların şu anda en büyük endişesi, FDA’nın ilacı piyasadan çekip çekmeyeceği. Şirketin hisseleri bu yıl %87’den fazla düştü.

Biliouris, “Eğer FDA Elevidys’i piyasadan çekerse, Sarepta bitmiştir” diyor.

Duchenne kas distrofisi tanısı alan Jennifer Handt, 2020 yılının sonlarında, Elevidys’in sevkiyatları durdurulursa diğer hastaların tedavi seçeneği olmayacağını söyleyerek “yürek parçalayıcı” bir durumla karşı karşıya kalacaklarını belirtti.

Oğlunun, 2022 yılında Sarepta’nın ileri aşama denemesi kapsamında Elevidys ile tedavi edildiğini ve 6-12 ay içinde dayanıklılık ve daha akıcı hareketler gibi iyileşmeler gördüğünü ifade etti. İlaç ayrıca, çocukların oturduğu veya yattığı yerden kalkarken zorluk çekmesine neden olan Gowers işareti gibi belirtiyi de hafifletti.

Handt, oğlunun dozunu aldıktan üç yıl sonra “tamamen stabil” olduğunu söyledi. Oğlunun denemeye katılmadan önce karaciğer toksisitesi riskleri hakkında bilgi sahibi olduğunu da sözlerine ekledi.

“Risk almama lüksümüz yok” diyen Handt, “Bu hastalıkla daha önce başa çıkmış aileler, bir seçenekleri olsaydı, riskler olsa bile her şeyi göze alırdı” dedi.

“Her ailenin bu ilaçla bu sıçramayı yapma seçeneğine sahip olması gerektiğini düşünüyorum” diye ekledi.