Sarepta Hisseleri %40 Düşüş Yaşadı: Gen Terapisi Geleceği Tehlikede

Sarepta Therapeutics hisseleri, onaylı gen tedavisi Elevidys’in geleceğinin tehlikede olduğu yönündeki endişelerle %30’un üzerinde değer kaybetti. Bu durum, yatırımcılar arasında paniğe yol açtı.

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), şirketten gönüllü olarak Elevidys tedavisinin tüm sevkiyatlarını durdurmasını talep edecek. Bu konuda bilgi sahibi bir kaynağın CNBC’ye verdiği bilgilere göre, Sarepta henüz FDA’dan resmi bir bildirim almadığını bildirdi.

FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg News ile yaptığı bir röportajda, şirketin gen terapisi Elevidys’in piyasada kalıp kalmaması gerektiğini değerlendirmenin altında olduklarını duyurdu.

FDA, Elevidys ile bağlantılı iki hasta ölümünü araştırıyor. Elevidys, Sarepta’nın toplam net ürün gelirinin %50’sinden fazlasını oluşturuyor. Şirket ayrıca, farklı bir deneysel gen terapisi ile ilişkili üçüncü bir ölüm bildirdi.

Elevidys, onaylanmadan önce tartışmalara maruz kalmıştı. Gen tedavisi, zamanla kas fonksiyonunu eriten Duchenne kas distrofisi hastalarına fayda sağlayabileceğini henüz net bir şekilde kanıtlayamadı.

Duchenne kas distrofisi olan bireyler, zamanla yürüme yetisini kaybeder ve çoğu 20’li yaşlarının başında hayatını kaybeder. Bu durum, tedaviye yönelik büyük bir ihtiyaç doğuruyor. FDA, 2023 yılında Elevidys’e yalnızca 4-5 yaş arası hastalar için koşullu onay vermişti, çünkü bu grup klinik denemelerde en fazla faydayı sağlamıştı.

Bir sonraki yıl, FDA, tedaviyi 4 yaş ve üzeri hala yürüyebilen hastalar için tam onay verdi ve yürüyemeyen hastalar için hızlandırılmış onay sürecine gitti. İkinci karar, hastalığın ilerlemiş olduğu bireyler için Elevidys’in fayda sağlayabileceğine dair daha az kanıt bulunmasından dolayı oldukça tartışmalıydı.

Elevidys, Faz 3 denemesinde hedeflerine ulaşamadı, ancak şirket tedavinin çalışmada diğer metriklerde umut verici sonuçlar gösterdiğini iddia etti. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin eski başkanı Peter Marks, Sarepta’nın değerlendirmesini kabul etmiş ve Elevidys’in onayını genişletmek için FDA personelini geçersiz kılmıştı.

Bu yılın başlarında, Sarepta, Elevidys alan iki ergen çocuğun karaciğer yetmezliğinden öldüğünü açıkladı. Ayrıca, bu hafta başka bir hasta, Sarepta’nın farklı bir hastalık için geliştirdiği başka bir gen terapisi üzerine yapılan Faz 1 denemesi sırasında hayatını kaybetti.

İki tedavi farklı olmasına rağmen, aynı uygulama yöntemini paylaşmaları, Elevidys etrafındaki güvenlik endişelerini artırıyor. Elevidys’in güvenlik riskleri, belirsiz faydası göz önüne alındığında son derece önemli. BMO analisti Kostas Biliouris, “Örneğin, Novartis’in spinal kas atrofisi için geliştirdiği gen tedavisi Zolgensma da karaciğer toksisitesine ve ölümlere neden olmuştur, ancak bu tedavinin faydası açıktır,” dedi.

“Buradaki ölümler, Zolgensma gibi diğer tedavilere göre çok önemli,” diyor Biliouris. “Zolgensma, büyük bir şirket olan Novartis için sadece bir ilaç. Ancak Sarepta için Elevidys her şey demek.”

Şirket yöneticileri bu hafta yatırımcılara, yalnızca hala yürüyebilen hastaları tedavi edebilecek olsalar bile, bu tedavinin yılda en az 500 milyon dolar kazandırması gerektiğini temin etmeye çalıştı. Sarepta, geçen ay Elevidys’in artık yürüyemeyen hastalara sevkiyatını durdurdu ve tedavinin daha güvenli bir şekilde uygulanma yollarını araştırıyor.

Yatırımcıların en büyük kaygısı şu anda FDA’nın ilacı piyasadan çekip çekmeyeceği. Şirketin hisse senedi bu yıl %87’den fazla değer kaybetti. Biliouris, “Eğer FDA Elevidys’i piyasa dışı bırakırsa, Sarepta sona ermiştir,” diyor.

Jennifer Handt, oğlu 2020 yılında Duchenne kas distrofisi tanısı aldığında, Elevidys’in sevkiyatlarının durdurulması durumunda diğer hastaların bir tedavi seçeneği olamayacağını duyduğunda “kalp kırıcı” olduğunu ifade etti.

Oğlu Charlie, 2022 yılında Sarepta’nın ileri aşama denemesi kapsamında Elevidys ile tedavi edildi ve 6-12 ay içinde dayanıklılığında ve hareketlerinde iyileşmeler gözlemledi. İlaç, çocukların oturdukları veya yattıkları pozisyondan kalkmalarını zorlaştıran Gowers belirtisi gibi hastalığın karakteristik bir semptomunu da azalttı.

Üç yıl sonra oğlu için “tamamen stabil” olduğunu belirten Handt, Charlie denemeye katılmadan önce karaciğer toksisitesi risklerinin farkında olduğunu söyledi. “Risk almama lüksümüz yok,” diyen Handt, “Bu hastalıkla daha önce başa çıkmış aileler, bir seçenek olmasını sağlamak için her şeyi yapardı, risk olsa bile.” dedi.

“Her ailenin bu ilaçla birlikte bu sıçramayı yapma ve potansiyel faydalar görme şansı olmalı,” diye ekledi.