Sarepta Hisseleri %40 Düştü: Gen Tedavisi Tehlikede

Sarepta Therapeutics Inc.’in CEO’su Douglas Ingram, 5 Aralık 2023 tarihinde New York’taki Forbes Sağlık Zirvesi’nde konuştu.

Hisseleri, gen tedavisi Elevidys‘in geleceğinin tehlikeye girmesiyle birlikte Cuma günü %30’un üzerinde düştü. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), kaynaklara göre, şirketten tedavi gönderimlerini durdurmasını talep edecek.

Sarepta, FDA’dan henüz bir bildirim almadığını belirtti.

FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg News ile yaptığı bir röportajda, şirketin gen tedavisinin piyasada kalıp kalmayacağını değerlendirmenin sürdüğünü ifade etti.

Elevidys, Sarepta’nın toplam net ürün gelirinin yarısından fazlasını oluşturuyor ve FDA, bu tedaviyle bağlantılı olarak iki hasta ölümünü araştırıyor. Şirket ayrıca, farklı bir deneysel gen tedavisi ile ilişkili olarak bir üçüncü ölüm bildirdi.

Elevidys, onaylanmadan önce bile tartışmalarla doluydu. Bu tedavi, zamanla kas fonksiyonunu etkileyen Duchenne kas distrofisi hastaları için net bir fayda sağladığını kanıtlayamadı.

Bu hastalar, zamanla yürüyüş yeteneklerini kaybediyor ve çoğu 20’li yaşlarının başında hayatını kaybediyor, bu da tedavi için büyük bir ihtiyacı ortaya koyuyor. FDA, 2023’te Elevidys’e yalnızca 4-5 yaş arasındaki hastalar için koşullu onay vermişti.

Sonraki yıl, FDA tedaviye 4 yaş ve üzeri yürüyebilen hastalar için tam onay, yürüyemeyen hastalar içinse hızlandırılmış onay verdi. Ancak bu karar, hastalığın ilerlediği durumlarda Elevidys’in faydası konusunda daha az kanıt olduğu için özellikle tartışmalıydı.

Elevidys, üçüncü aşama denemelerinde hedefini gerçekleştiremedi, ancak şirket, ilacın çalışmada diğer metriklerde umut vaat ettiğini öne sürdü. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nin eski başkanı Peter Marks, Sarepta’nın değerlendirmesini onayladı ve Elevidys’in onayını genişletti.

Bu yılın başlarında, Sarepta, Elevidys’i alan iki ergen çocuğun karaciğer yetmezliğinden öldüğünü açıkladı. Ayrıca, bu hafta başka bir deneysel gen tedavisinde başka bir kişinin ölümüne dair raporlar ortaya çıktı.

İki tedavi farklı olsa da, aynı uygulama yöntemini paylaşmaları, Elevidys etrafındaki güvenlik endişelerini artırıyor. Elevidys’in güvenlik riskleri, belirsiz faydası göz önüne alındığında özellikle önemlidir, diyor BMO analisti Kostas Biliouris.

Örneğin, Novartis’in spinal kas atrofisi için geliştirdiği Zolgensma tedavisi de karaciğer toksisitesine ve ölüme neden oldu, ancak bu tedavinin faydası açıktır.

Biliouris, “Bu nedenle burada ölümler çok önemli, Zolgensma gibi örneklerle kıyaslandığında,” dedi.

Novartis gibi büyük bir firma için Zolgensma birçok ilaçtan sadece biridir. Ancak Sarepta için Elevidys her şeydir.

Şirket yöneticileri, bu hafta, eğer sadece hâlâ yürüyebilen hastaları tedavi edebiliyorlarsa, bu hastalardan ölüm raporları gelmediği için tedavinin yılda en az 500 milyon dolar getireceğini yatırımcılara güvence verdi. Sarepta, geçen ay yürüyemeyen hastalara Elevidys’i göndermeyi durdurdu ve tedavinin daha güvenli bir şekilde uygulanması için araştırmalar yapıyor.

Yatırımcılar için en büyük endişe, FDA’nın ilacı piyasadan çekip çekmeyeceği. Şirketin hisseleri bu yıl %87’den fazla düştü.

Biliouris, “Eğer FDA Elevidys’i piyasadan çekerse, Sarepta’nın işi biter,” dedi.

Duchenne kas distrofisi tanısı almış olan Jennifer Handt, oğlunun Elevidys tedavisi almasının ardından diğer hastaların tedavi seçeneği olmaması durumunun “yürek parçalayıcı” olduğunu ifade etti.

Oğlu Charlie, 2022 yılında Sarepta’nın geç aşama denemesi kapsamında Elevidys ile tedavi edildi ve 6-12 ay içinde dayanıklılığında artış ve daha akıcı hareketler dahil olmak üzere iyileşmeler gözlemledi. Ayrıca, bu durum çocukların otururken ya da yatar pozisyondan kalkarken zorluk yaşadığı bir belirti olan Gowers işareti semptomunu da hafifletti.

Handt, oğlunun tedavisinden üç yıl sonra “tamamen stabil” olduğunu belirtti. Charlie’nin deneye katılmadan önce karaciğer toksisitesi riskleri hakkında bilgi sahibi olduğunu da sözlerine ekledi.

“Risk almama lüksümüz yok,” diyen Handt, “Bu hastalıkla başa çıkan aileler, bir seçenek olmasını sağlamak için her şeyi yaparlardı, riskler olsa bile,” diye konuştu.

“Her ailenin bu ilaçla bu sıçramayı yapma seçeneğine sahip olması gerektiğini düşünüyorum,” dedi.